5月(yue)13日，再生元和賽諾(nuo)菲宣布(bu)度(du)普(pu)利(li)尤單(dan)(dan)抗（商品(pin)名(ming)：Dupixent）治(zhi)療慢性鼻(bi)-鼻(bi)竇(dou)炎伴(ban)鼻(bi)息肉（CRSwNP）青少(shao)年(nian)患者(zhe)的(de)補充(chong)生物制品(pin)許可申請(qing)（sBLA）獲FDA優先審評，PDUFA日期為(wei)2024年(nian)9月(yue)15日。如果獲得批準(zhun)，度(du)普(pu)利(li)尤單(dan)(dan)抗將成為(wei)美國第一種針(zhen)對12-17歲青少(shao)年(nian)CRSwNP患者(zhe)的(de)療法(fa)。

此(ci)次sBLA的(de)遞交(jiao)主要獲得來(lai)自(zi)兩項成人CRSwNP積極關鍵試驗(yan)(yan)（SINUS-24和(he)SINUS-52）中(zhong)療效數據的(de)外(wai)推（extrapolation）分析(xi)結(jie)果。這(zhe)些(xie)試驗(yan)(yan)表明，與安慰劑相比(bi)，Dupixent在(zai)24周內顯(xian)著改善了(le)患者的(de)鼻(bi)塞/阻塞的(de)嚴重程度、鼻(bi)息肉大小和(he)嗅覺，同時也減少了(le)對系統性皮質類固(gu)醇或手術(shu)的(de)需求(qiu)。

此外(wai)，該sBLA申請還得到了Dupixent在(zai)目(mu)前批(pi)準的(de)(de)青少(shao)年適應癥(zheng)中(zhong)的(de)(de)安(an)全(quan)性數據支持。在(zai)SINUS-24和SINUS-52中(zhong)，安(an)全(quan)性結果總體上與(yu)Dupixent在(zai)其獲批(pi)適應癥(zheng)中(zhong)已(yi)知的(de)(de)安(an)全(quan)性概(gai)況一致。

5月13日，武(wu)田（Takeda）和(he)AC Immune今日宣布(bu)就AC Immune靶向有毒(du)形式(shi)淀粉樣蛋白β（Aβ）的免(mian)疫療法，包括用于治(zhi)療阿爾茨海默(mo)病(bing)（AD）的ACI-24.060，簽(qian)署了(le)一項(xiang)總額超過21億美元的全球獨家選擇和(he)許可協議。

根據(ju)協議條款(kuan)，AC Immune將(jiang)(jiang)(jiang)收到1億(yi)美元(yuan)的(de)預付款(kuan)，并在(zai)相關里程碑全(quan)部(bu)實現的(de)情(qing)況下，有資(zi)格獲得選擇權(quan)行(xing)使費(fei)及額外的(de)潛在(zai)開(kai)(kai)發(fa)、商(shang)業等里程碑付款(kuan)，總額可(ke)達(da)約21億(yi)美元(yuan)。AC Immune將(jiang)(jiang)(jiang)負責(ze)完(wan)成ABATE試驗。一旦(dan)行(xing)使選擇權(quan)，武田將(jiang)(jiang)(jiang)負責(ze)并資(zi)助所有后續的(de)臨床開(kai)(kai)發(fa)，并負責(ze)全(quan)球的(de)監(jian)管(guan)以及商(shang)業化活動。

該(gai)合作候選(xuan)藥(yao)物ACI-24.060是基于AC Immune公(gong)司SupraAntigen平臺開(kai)發(fa)的抗Aβ疫(yi)苗，旨在激發(fa)針對Aβ寡聚體和(he)焦(jiao)谷氨(an)酸Aβ的多克隆抗體反應，具(ju)有(you)抑制(zhi)淀(dian)粉(fen)樣蛋(dan)白(bai)斑塊形成，促(cu)進這類斑塊的清除的潛力，可能(neng)延緩或(huo)預防疾病進展。

5月13日，諾和(he)諾德(de)宣布(bu)Mim8（NNC0365-3769/denecimig）治(zhi)療血(xue)友病(bing)A的IIIa期FRONTIER 2研究達到了主要終點。基(ji)于該積極結果，諾和(he)諾德(de)將在今年內提交Mim8的上市(shi)申請(qing)。

該研究是一項多中(zhong)心、隨機、開放標簽、對照臨床試驗（n=254），評(ping)估了每周1次Mim8和(he)(he)每月1次Mim8預防(fang)治療(liao)伴或不(bu)伴抑制物的(de)青少(shao)年和(he)(he)成人血友病(bing)A患(huan)者的(de)療(liao)效(xiao)和(he)(he)安全性。研究的(de)主(zhu)要終點(dian)為治療(liao)出血次數。

數據顯(xian)示，與不進行預(yu)防(fang)治(zhi)(zhi)療及之前的(de)凝血(xue)因子預(yu)防(fang)治(zhi)(zhi)療相比，每周一(yi)次(ci)和(he)每月一(yi)次(ci)Mim8均能(neng)顯(xian)著減少需要(yao)治(zhi)(zhi)療的(de)出血(xue)事(shi)件，達到試驗的(de)共(gong)同主要(yao)終點(dian)。